Метод оптогенетической терапии американские эксперты из биотехнологической компании RetroSense Therapeutics опробуют на пациентах с потерей зрения вследствие пигментного ретинита. Клинические испытания уже стартовали, передает "Vademecum". Суть метода в следующем: определенные клетки делают светочувствительными с помощью специальных маркеров. Это позволяет ими руководить при применении облучения.
Ученые изменили подобным образом нервные клетки. Они надеются вернуть зрение на фоне гибели светочувствительных рецепторов в сетчатке глаза. Комментирует Шон Айнсворт, генеральный директор RetroSense: "Успешное введение нашему первому пациенту препарата RTS-001 имеет огромное значение для развития программы и оценки потенциальной эффективности применения оптогенетической методики генной терапии как в случае пигментного ретинита, так и в других областях офтальмологии. Мы надеемся, что препарат станет мощным инструментом для частичного восстановления зрения в тех случаях, которые сегодня считаются неизлечимыми".
Известно: на первом этапе испытаний пациентам вводятся три разные дозы RTS-001. На втором - эксперимент проводится с самой высокой дозой и создается клиническая база для разработки дальнейшей программы изучения эффективности препарата. На сегодняшний день нет реального лекарства против пигментного ретинита. Существующие препараты способны лишь замедлить процесс потери зрения, но не предотвратить его.
|